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昨天,《自然》杂志报道,全球首个CRISPR技术的人体应用已在成都的四川大学华西医院进行,用于肺癌治疗。

CRISPR是利用细菌的适应性免疫防御对靶向基因进行修饰的技术,它是近年来生物技术领域的热点。在科研领域,它已展现巨大的潜力,帮助科学家们建立了一个个不同的疾病模型,让我们了解特定基因的重要性。科研人员下一步关注的,就是能否将这一革命性的技术应用于人体。

今年6月,美国国立卫生院下属的重组DNA咨询委员会分析了CRISPR技术的潜力、安全性、以及潜在的伦理问题后,一致批准它应用于人体。这意味着美国正式批准CRISPR技术用于人体基因编辑。而正当许多人看好美国首次将这项技术应用于人体之际,四川大学华西医院宣布已于7月初通过了长达半年的伦理审批,人体试验也有望在8月正式开展。

昨天《自然》杂志的报道则证实华西医院的卢铀教授团队已开启了全球首个CRISPR技术的人体应用。这项临床试验的招募对象是患有非小细胞肺癌,且癌症已经发生扩散,化疗、放疗及其他治疗手段均已无效的患者。按计划,卢铀教授的团队从招募的患者体内分离出T细胞,并利用CRISPR技术对这些细胞进行基因编辑,敲除这些细胞中抑制免疫功能的基因,并在体外进行细胞扩增。当细胞达到一定量后,卢铀教授计划将它们输回患者体内,并希望它们能对肿瘤进行杀伤。

根据《自然》杂志报道,由于患者招募花去了一些时间,细胞培养耗时的时间也久于预期,外加十月是国庆长假,这项原定于8月开启的临床试验,在10月份才正式启动。10月28日,首名患者接受了这些经CRISPR技术改造的T细胞的治疗。

卢铀教授在接受《自然》杂志采访时说这次治疗进展得很顺利,患者也即将接受第二次注射。考虑到患者的隐私,卢铀教授没有透露更多的治疗细节。接下来,研究团队计划治疗共10名患者,他们每人将接受2-4次注射。

与今年7月透露的信息一致,本次临床试验的主要目的是检验这项疗法的安全性。这些参与试验的患者将得到长达半年的密切监护,以了解此项疗法是否能对这些“无药可治”的患者带来益处,又是否会产生严重的副作用。

这段时间,我们听到了许多关于肺癌治疗的新进展:KEYTRUDA获得美国FDA批准,用于一线治疗非小细胞肺癌;我国的创新“海南模式”也让这款重磅新药进入中国,造福中国患者;此外,美国FDA也批准了基因泰克的TECENTRIQ用于转移性非小细胞肺癌的治疗。这些好药新药获批的消息,都给中国乃至全球广大的肺癌患者带来了希望。随着生物技术的不断发展,我们期待能有更多创新疗法问世,让人类能够早日攻克癌症!

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