Alexion制药有限公司（ALXN）称，美国食品与药品监督管理局（FDA）已批准Soliris或称Eculizumab用于治疗抗乙酰胆碱受体（AchR抗体）阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者。
在3期REGAIN研究以及正在进行的开放式扩展研究表明，Soliris可使那些之前接受过免疫抑制治疗却仍然未能改善主要临床症状（包括视物、行走、说话、吞咽以及呼吸困难等）的抗乙酰胆碱受体（AchR抗体）阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者获益。这部分全身型重症肌无力（gMG）患者发生病情恶化以及可能因此而需要住院治疗和重症监护甚至是危及生命的风险增加。这部分全身型重症肌无力（gMG）患者约占所有全身型重症肌无力（gMG）患者的5-10%。
美国食品与药品监督管理局（FDA）批准Soliris扩展其适应症是基于一项3期随机、双盲、安慰剂对照、多中心REGAIN研究（ECU-MG-301）的临床综合数据。
Soliris获得欧盟批准用于治疗难治性抗乙酰胆碱受体（AchR抗体）阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者。Alexion制药有限公司（ALXN）在日本的Soliris新药申请——用于治疗难治性抗乙酰胆碱受体（AchR抗体）阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者，已经被日本健康、劳动和福利部门（MHLW）接受审查。Soliris已在美国和欧盟获得孤儿药认证（ODD）用于全身型重症肌无力（gMG）患者的治疗，在日本获批用于难治性全身型重症肌无力（gMG）患者的治疗。
相关关键词：临床试验
