PTC医药公司新研发的用于治疗Duchenne型肌营养不良症的新药Translarna已于9月21日提交美国食品与药品监督管理局（FDA）咨询委员会会议审议，但该候选药物面临着来自该机构评审委员会的阻力。
在一份该死的报告中，评审委员会认为，PTC医药公司“仅提交了旨在减轻两个阴性临床试验影响的诸多事后分析和探索性分析结果”，该公司所提交的总体资料是“不具有说服力的”。FDA这份文件一公布就导致该公司的股价出现大幅度下跌。
Translarna（ataluren）的相关材料之前就已经两次提交给FDA，但两次都遭到了拒绝。来自瑞士信贷和摩根大通的分析师都认为，该药物要想在美国能够“第三次幸运”地获批希望渺茫。Translarna已被批准在欧洲以及中东和拉丁美洲的一些国家上市销售，且已经开始在全球25多个国家启动审批程序，PTC制药公司预计今年的销售额将达到1.4亿美元。欧盟在一月分对该药物的有条件的批准进行了新一轮的审批，但该药物是否能够继续留在市场上将取决于计划于2021年开始的长期试验结果。
FDA评审委员会极力回避了关于为什么PTC医药公司决定在美国推进该物的另一个监管文件的问题，这可能是因为FDA在去年批准了另一个Duchenne型肌营养不良症治疗新药51 - exondys（eteplirsen）使得该公司的信心倍增。
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